《我不是药神》天价格列宁 全球最贵的七种药(2)
第四名 Lumizyme
年费用：415万元
Lumizyme(alglucosidasealfa，重组阿葡糖苷酶α)用于替代庞培病(Pompedisease，Ⅱ型糖原贮积症)患者体内一种丢失或缺乏酶。庞培病是由身体细胞中被称为糖原的一种糖积聚所引起的遗传疾病。该药由赛诺菲上市，每年花费超过415万元。
庞培病发病率估计在每4万名活产婴儿中有1名，非洲裔美国人中发生率更高，大约1/1.4万。2006年，赛诺菲的Myozyme获准用于治疗庞培病。但是，当该公司准备将生产Myozyme的生物反应器扩容时，FDA要求单独履行批准程序。这促使2010年Lumizyme的获准和上市。
第三名 Spinraza
年费用：497万元
脊髓性肌萎缩(SMA)用药Spinraza(Ninsinersen)，是最贵处方药中的新成员。它是一种反义寡核苷酸先导化合物，能与突变的RNA结合。
该药最初由IonisPharmaceuticals开发，2016年12月23日由百健公司获得FDA批准。
SMA是一种罕见的、常常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和运动。Spinraza是获准治疗此症的首个药物，第一年治疗花费497万元，但一年后年花费可降至250万元，因为第一年需要比随后数年注射更多次数。
第二名 Ravicti
年费用：527万元
Ravicti(甘油苯丁酸酯)是一种用于治疗先天性尿素循环障碍(UCD)的药品，它通过排除氨，防止身体中氨的有害积累而起作用。这种有毒物质的积累可导致脑部损伤和死亡。按照Horizon制药公司的定价，每名患者的年费用近527万元。
在美国，估计有2000人患有尿素循环障碍。Ravicti可治疗7种类型UCD，而Ravicti是否能安全有效地治疗N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏症的特别罕见类型，尚无定论。
第一名 Glybera
年费用：663万元
Glybera(Alipogenetiparvovec)是一种基因治疗药物，可治疗被诊断出患有家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)的成年患者，这是一种罕见的遗传疾病，导致大量脂肪在血液中积聚，可引起严重的胰腺炎。该药由荷兰制药公司Uniqure开发，每年花费高达663。
Glybera在2012年赢得欧洲药品局批准。目前美国人不能直接获得此药，FDA要求进行额外的临床试验，而Uniqure公司决定不进一步开展这些试验。
上述最昂贵的7种药品只是天价药品的冰山一角。根据2015年的数据，有90多种处方药每年治疗花费帮比影片中“格列宁”近50万元的价格要高。如何让药物研发价格、销售降低，惠及更多百姓，我们任重而道远。
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