诺贝尔获奖者挂断获奖电话 具体发生了什么事情
孕育“医药界苹果”
正在肆虐的新冠疫情,让很多人第一次听说了抗病毒药物巨头“吉利德”的名字。这家公司的一款药物瑞德西韦误打误撞,被认为是抗击病毒的良药,甚至入选特朗普的治疗方案。然而巧合的是,吉利德的崛起也正得益于治疗丙肝。
2005年,美国药物学家索非亚(Michael Sofia)离开制药巨头百时美施贵宝,加入一家小公司法玛赛特(Pharmasset)。彼时法玛赛特正在研究一种法玛赛特小分子抑制剂(Pharmasset small inhibitor,PSI),这种抑制剂能够欺骗丙肝病毒,让它以为自己是合成RNA所需要的原料,却无法完成RNA合成,让病毒无法复制。由此,一种名为PSI-6130的药物脱颖而出。但让人沮丧的是,口服的PSI-6130很大比例在肠道内失活,无法进入肝脏。
索非亚进入公司后,开始”抢救”PSI-6130。他对药物结构进行修饰,发明了另一种药物PSI-7977,能够穿越肠道并在肝脏中代谢出PSI-6130。配合抗病毒药物病毒唑,PSI-7977就可以治愈丙肝,部分衍生疗法对无肝硬化患者的治愈率达到100%。
2013年12月,美国FDA正式批准了PSI-7977联合病毒唑用于丙肝治疗。而为纪念索非亚,这种药物分子被命名为索非布韦(sofosbuvir),商品名为索瓦迪(Sovaldi)。
在FDA审批索非布韦的会议上,索非亚见到了一位患者,他在治疗的最后关头才被新药拯救。索菲亚感叹道:“这样的故事让我们所做的一切都很值得。”这是一个现实版的“药神”故事。
看到这种药物的前景,美国制药公司吉利德(Gilead)在2011年11月收购了法玛赛特。索非布韦成为吉利德的主打药物,吉利德也一跃成为丙肝药物巨头。从2013年到2015年,吉利德的年收入从110亿美元飙升到峰值326亿美元,跻身全球Top 10制药公司。
但另一个让人唏嘘的故事也由此展开。2018年4月,高盛发布了一份生物技术调查报告,盘点了近几年生物技术公司的崛起,这些公司都开发出一次性治愈慢性病的疗法。而让人震惊的是,高盛分析师表示:快速甚至一次性治愈患者的商业模式并不利于企业的长期利润。吉利德的丙肝药物就是非常典型的例子。
根据公开数据,在索非布韦上市后,惊人的疗效刺激了一系列竞品开发,价格战厮杀愈烈,同时,丙肝患者数量迅速减少。全球丙肝药物市场在2015年摸到了230亿美元天花板后,开始急剧萎缩。根据国泰君安研报,抗丙肝药物在吉利德营收的占比逐年下降,反而是尚未有治愈药物的抗HIV产品逐年上升。